Bebé Matilde já tem os dois milhões de euros

A onda de solidariedade criada à volta do caso da bebé Matilde, que sensibilizou muitos milhares de pessoas, teve o resultado pretendido. Em menos de duas semanas os pais, através da conta solidária que abriram, conseguiram angariar os dois milhões de euros necessários ao tratamento da pequena Matilde, a bebé de dois meses e meio que sofre de Atrofia Muscular Espinhal (AME) - Tipo 1, a forma mais grave da doença.

Os pais da pequena Matilde partilharam na rede social Facebook que "atingimos o objetivo do valor do medicamento" e  que "o valor que não for utilizado no tratamento da Matilde será doado às famílias com outras 'Matildes'". 

Os pais da bebé dão também conta de que "em príncipio" irá sair hoje da enfermaria.

Apesar de existir um tratamento comparticipado em Portugal pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS), os pais pretendiam chegar ao medicamento Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, aprovado em maio passado nos Estados Unidos, e que propõe ser a cura para a doença rara em apenas uma dose. O sucesso do medicamento não foi igual em todas as crianças testadas mas os resultados para já existentes demonstram uma eficácia superior em relação ao Spiranza, medicamento utilizado na Europa e comparticipado pelo SNS.

Há uma centena de casos diagnosticados em Portugal com Atrofia Muscular Espinhal e o tratamento existente no país conta com a comparticipação a 100% do Serviço Nacional de Saúde (SNS) para os casos de Tipo I (como o da Matilde) e Tipo II. O Spinraza é indicado como um "travão" à progressão da doença rara, apesar de não a curar.

De acordo com as informações na página na Internet dedicada ao fármaco, o medicamento em questão, o Zolgensma, é uma injeção de dose única, apresentada como uma terapia genética dirigida "à raiz" da doença, ou seja, a ausência ou não funcionamento do gene SMN1, substituindo-o pela "cópia de um novo e funcional gene SMN humano que ajuda as células neurológicas motoras a funcionar corretamente".

"O Zolgensma não é uma cura e não pode reverter os danos já causados pela SMA [Atrofia Muscular Espinhal] antes do tratamento. A sua criança pode continuar a mostrar sinais e sintomas de SMA agora e no futuro. Esses sinais e sintomas podem incluir dificuldades em engolir, dificuldades em respirar ou fraqueza muscular. Terapias e apoios adicionais podem ser necessários para ajudar a lidar com a SMA da sua criança e orientar o seu desenvolvimento", alerta-se na página criada pela empresa de biotecnologia que desenvolveu o medicamento.

Uma vez que a progressão da doença afeta a capacidade de respirar e engolir autonomamente, entre o equipamento necessário podem estar máquinas que ajudem estas funções, assim como cadeiras de rodas, para a locomoção quando os danos nas funções motoras o exigirem.